Apel pomocy dla Bartka
Aktualności
2006-07-20Wiadomość od Marty Dylejko
Szanowna Pani,
Ja również dzisiaj otrzymałem tą wiadomość. Decyzją firmy Crucell, która niedawno przejęła firmę Berna Biotech(producent Aerugenu) jest zakończenie wszelkich działań związanych z Aerugenem.
Wynika to z rezultatów III fazy badania klinicznego które to miały pozwolić na rejestrację szczepionki. Niestety wyniki okazaly się nie tak dobre jak się spodziewano.
Badanie było prowadzone na 2 grupach chorych - kontrolnej (która nie była szczepiona) i grupie zaszczepionej. W obydwu grupach chorych był podobnie niski wskaźnik infekcji Pseudomonas, co prowdopodobnie jest wynikiem bardzo wysokiej, ponad przeciętnej opieki nad grupą nieszczepioną.
Jeśli można osiągnąć podobnie niski wskażnik infekcji lepiej lecząc pacjenta to szczepienie nie ma zasadności ( koszty).
Jest nam bardzo przykro że doszło do takiej sytuacji, poprzednie wyniki dotyczące skuteczności opierały się na badaniu 26 chorych i 12 letniej obserwacji które były wiarygodne i b.dobre.
Reasumując, skuteczność szczepienia pozostała bez zmian ale podobną można osiągnąć prowadząc bardzo dobrą opiekę nad pacjentem. W związku z tym produkcja i dystrybucja szczepionki zostaje zakończona.
W razie wątpliwości proszę o kontakt.
Z poważaniem,
Piotr Tołwiński
Medical Manager
Orphan Europe(Germany)GmbH
Przedstawicielstwo w Polsce
Koniec szczepionki Aerugen
Szanowni Państwo,
Piszemy do Państwa ten komunikat, ponieważ jesteście zaangażowani w proces zastosowania szczepionki Aerugen, która była rozwijana i opracowywana przez firmę Berna Biotech i firmę Orphan Europe.
Mając na uwadze poprzednie wyniki 10 letniego badania, postanowiliśmy ocenić skuteczność Aerugenu w wielo-ośrodkowym, randomizowanym, podwójnie ślepym badaniu na 476 pacjentach, którzy otrzymywali Aerugen lub placebo przez okres 4 lat. Badanie kliniczne o symbolu KV 9909 zakończyło się w Marcu 2006 roku, a wyniki tego badania zostały odślepione na początku Lipca 2006 roku.
Tą drogą chcemy Państwu przedstawić końcowe rezultaty tego badania klinicznego.
Pierwszoplanową rzeczą, jaką oceniano była kolonizacja bakteriami Pseudomonas aeruginosa. W tym parametrze nie stwierdzono różnicy istotnej statystycznie w grupie otrzymującej szczepionkę i grupie otrzymującej placebo. Drugim czynnikiem, który oceniano był czas do pierwszej infekcji Pseudomonas ąeruginosa potwierdzony wymazem z gardła charakteryzujący się zaostrzeniami w układzie oddechowym i koniecznością użycia antybiotyków. Tu również nie zaobserwowano różnicy istotnej statystycznie pomiędzy dwiema badanymi grupami.
Bezpieczeństwo stosowania Aerugenu było monitorowane przez niezależną jednostkę badawczą DSMB (Data Safety Monitoring Bard) w roku 2005 i 2006. W ich ocenie nie było żadnych klinicznych oznak działań niepożądanych towarzyszących szczepieniu.
Wyniki tego badania są jasne i jednoznaczne. Dlatego firma Berna Biotech, decyduje zakończyć badania i zaprzestać jakichkolwiek działań związanych z rozwojem szczepionki Aerugen. Ponieważ nie znaleziono dowodów wysokiej skuteczności szczepionki nie będzie ona dostępna ani do badań klinicznych ani dla pacjentów na indywidualnych zasadach. Prosimy o zaprzestanie przepisywania i podawania szczepionki z efektem natychmiastowym.
Wszyscy jesteśmy zawiedzeni tymi rezultatami. Rozumiemy Państwa sytuację, że jest to rozczarowaniem dla was, waszych pacjentów, ich rodziców i wszystkich, którzy wierzyli że wcześniej przedstawiane przez nas wyniki będą potwierdzone w tym badaniu klinicznym.
Prosimy o przekazanie tej informacji do zainteresowanych osób jak najszybciej to możliwe. Prosimy o kontakt, jeśli potrzebujecie Państwo dodatkowych informacji.
Dziękuję bardzo za uwagę.
Z poważaniem
Pamela Lewis
Aerugen Project Manager
Orphan Europe
Piotr Tołwiński
Medical Manager
Orphan Europe
Krótka historia o walce
W tygodniku katolickim "Gość Niedzielny" z dnia 25.06.2006 ukazał się artykuł na temat naszej wspólnej walki z chorobą.
dokumentSprostowanie do artykułu:
1. Jest: Prof. dr. hab. Wojciech Chudy Powinno być: Prof. dr. hab. Wojciech Cichy
2. Jest: W zeszłym roku trzykrotnie Bartek spędził w szpitalu cały miesiąc Powinno być: W zeszłym roku Bartek spędził w szpitalu cały miesiąc. Był to jego rzeci pobyt z powodu mukowiscydozy
3. Jest: Szczepionka nie leczy mukowiscydozy, ale likwiduje skutecznie bakterie pseudomonas aeruginosa Powinno być: Szczepionka nie leczy mukowiscydozy ale zapobiega ciężkim infekcjom i bardzo groźnym - czasem śmiertelnym - kolonizacjom bakterii pseudomonas aeruginosa
Wszystkich zainteresowanych przepraszamy za błędy występujące w artykule. Rodzice Bartka
2006-07-12Opinia zasadności szczepienia Bartka
Opinię zasadności szczepienia Bartka wystawił uznany autorytet w leczeniu mukowiscydozy prof. dr. hab. Wojciech Cichy.
dokument część 1dokument część 2
dokument część 3
dokument część 4
2006-06-30
Druga szczepionka
16.06.2006 Bartek został zaszczepiony drugą dawką szczepionki Aerugen. Preparat kosztował 12500 zł. Wszystkim darczyńcom bardzo dziękujemy za wsparcie.
2006-03-30Pierwsze szczepienie
30 marca 2006 Bartek został zaszczepiony pierwszą szczepionką Aerugen ze środków otrzymanych od darczyńców. Za 60 dni wypada termin kolejnego szczepienia przypominającego za kolejne 12500 zł, a potem już będzie łatwiej ponieważ kolejne szczepienia co roku.
Odmowa Narodowego Funduszu Zdrowia
NFZ 16.02.2006 odmówił w części C wniosku, wyrażenia zgody na objęcie refundacją leku "sierocego" Aerugen ratującego życie Bartkowi. Nie wydał decyzji pisemnej, urzędnicy NFZ wypełnili tylko część C. Sprawa jest już w rękach Mecenasa Przemysława Maciaka z Poznania.
2006-02-01
Wniosek o refundację szczepionki
Równolegle z podjęciem trudnej drogi zbierania środków na szczepionkę i leczenie od darczyńców podjęliśmy decyzję, iż będziemy starać się o refundację zakupu preparatu Aerugen w NFZ. Mamy przekonanie, iż roczne koszty leczenia chorych na Mukowiscydozę skolonizowanych bakterią Pseudomonas Aeruginosa są bardzo wysokie i często przewyższają koszty zakupu szczepionki Aerugen.
Aby złożyć wniosek do NFZ o refundację szczepionki dla Bartka przeszliśmy czasochłonną drogę administracyjną:
1. Aby poznać procedurę, jaką należy przejść skontaktowaliśmy się z P. Piotrem Tołwiński przedstawicielem firmy Orphan Europe - posiadaczem licencji na tę szczepionkę
2. Aby sprawdzić, czy Bartek może być zaszczepiony wysłaliśmy do badania surowicę krwi (koszty pokrywa Orphan Europe)
3. Mając pozytywny wynik badania należy wystąpić do Ministra Zdrowia z „Zapotrzebowaniem na sprowadzenie z zagranicy produktu leczniczego nieposiadającego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, niezbędnego dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta” (drukiem dysponuje P. Tołwiński). Zapotrzebowanie to musi być wcześniej zaakceptowane przez:
a/ Lekarza prowadzącego
b/ Konsultanta Krajowego w dziedzinie pediatrii
c/ Departament Polityki Lekowej w Warszawie
4. Załącznikiem do wniosku o refundację musi być zaświadczenie potwierdzające zasadność podania szczepionki wystawione przez lekarza prowadzącego.
5.Komplet powyższych dokumentów należy dołączyć do wniosku i złożyć w stosownym dla miejsca zamieszkania Oddziale NFZ.
Wniosek złożyliśmy tydzień temu i czekamy na odpowiedź.
Iza i Jacek Portee
Rodzice Bartka.
Dodatkowe informacje:
Piotr Tołwiński
Medical Manager
Orphan Europe(Germany) GmbH
Przedstawicielstwo w Polsce
ul. Czereśniowa 98
02-456 Warszawa
Tel: 22 863-86-01
fax: 22 863-58-96
ul. Sobiesława I nr 93
80-209 Chwaszczyno
k. Gdańska
tel. 0048585227149
e-mail:
jacekportee@interia.pl